SHARP研究为国际多中心、安慰剂双盲随机对照Ⅲ期临床研究。将至少有1个可测量病灶、无系统治疗史、ECOG状态评分0-2、Child- Pugh肝功能评分A级、病理确诊的晚期HCC患者随机分配进入索拉非尼400 mg bid治疗组或安慰剂治疗组。治疗持续至出现放射学的肿瘤进展、症状进展或任何需要退出试验的不良事件。

　　共有602例患者参与随机化（索拉非尼组299例，安慰剂组303例）。根据对321例死亡事件（索拉非尼组143例，安慰剂组178例）的分析，索拉非尼组对安慰剂组的总生存（OS）危险比（HR）为0.69，这表明与安慰剂相比，索拉非尼显著延长晚期HCC患者的总体生存达44%，并达到了提早判定疗效所要求的有意义标准。索拉非尼组与安慰剂组中位OS分别为10.7个月及7.9个月，两组间差别有显著意义（图1）。

　　疾病进展时间（TTP）的HR（独立研究判定）为0.58，与安慰剂组相比，索拉非尼组的中位TTP更长（5.5个月对2.8个月），疾病控制率（DCR）更高（43%对32%，）

　　严重不良反应的发生率在索拉非尼组和安慰剂组间相似（52%对54%），最常见的3/4级不良反应分别为:腹泻（11%对2%），手足皮肤反应（8%对1%），疲乏（10%对15%）以及出血（6%对9%）。

　　2007年8月27日，拜耳公司宣布，在亚太地区进行的一项索拉非尼与安慰剂对照治疗晚期HCC的Ⅲ期临床研究，独立数据监察委员会按计划对试验数据进行审查时发现，索拉非尼可以显著改善患者的OS、PFS和TTP。亚太地区Ⅲ期临床研究结果与欧美国家SHARP试验结果一致，提示索拉非尼治疗肝癌的有效性和安全性适用于不同种族和地理区域的患者。